CRISPR altın kalbiyle, hasta farelere yardım ediyor

Bilim insanları, beyindeki hastalıkları tedavi etmenin yeni yollarını bulmak için altın madenciliğine başladı.

07 Temmuz 2018 424 0

Gen düzenleme sistemi CRISPR-Cas9, hastalıklarla ilişkili mutasyonların etkisini yok etmede bir araç olarak ümit vadediyor. Fakat sistemin anahtar molekülleri, genellikle yan etkilere neden olabilecek virüsler tarafından taşınıyor.

Viral olmayan bir alternatif olarak, San Antonio’daki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi’nden Hye Young Lee, Berkeley’deki Kaliforniya Üniversitesi’nden Niren Murthy ve meslektaşları CRISPR – Cas9’un yeni bir versiyonunu test ettiler. CRISPR-gold denen, gen düzenleme moleküllerini taşıyan virüsler yerine altın nanopartiküller kullandılar. Araştırmacılar, CRISPR-gold’u farelerin iki beyin bölgesine enjekte ettiler ve gen düzenleme sistemini birkaç ana hücre tiplerinde buldular.

Araştırmacılar, genetik bir durum olan otizm spektrum bozuklukları ile ilişkili Fragile X sendromunu taşıyan, genetik olarak tasarlanmış farelerde bu tekniği denediler. CRISPR-gold, sendroma bağlı aşırı aktif geni sessizleştirdi ve hayvanların anormal tekrarlayan davranışlarını bastırdı.

Fragile X sendromu ile ilişkili bir proteinin (mavi-yeşil, sol) ifadesi, CRISPR gen düzenleme molekülleri ile tedavi edilen farelerin beyinlerinde baskılanır(sağda). B. Lee ve diğerleri / Natural Biomed. Müh.

Nature Biomed. Eng.(2018)
Çeviri: Olayneyseo/ Seher Pektopal

BENZER KONULAR
YORUM YAZ